Medicamentos orfãos

Em condições normais de mercado, o interesse da indústria farmacêutica pelo desenvolvimento de medicamentos que tenham em vista a prevenção, diagnóstico ou terapia de doenças raras é limitado. O reduzido número de pessoas afectadas por patologia, leva a que o volume de vendas não amortize os elevados custos inerentes ao processo de investigação e desenvolvimento de um novo medicamento. Assim, os medicamentos órfãos podem ser definidos como: medicamentos que não são desenvolvidos pela indústria farmacêutica por razões económicas mas que respondem a uma necessidade de saúde pública 
Para que estes doentes tenham acesso às terapias que necessitam, são necessárias políticas de incentivo à investigação, desenvolvimento, produção e comercialização de medicamentos órfãos.